퍼스트바이오테라퓨틱스(이하 퍼스트바이오)는 22일 CNS (Central Nervous System, 중추신경계) 질환 치료 약물로 개발하고 있던 FB-101에 대한 Part A 임상시험이 완료되었고, 곧 Part B 임상시험을 곧 개시할 예정이라고 발표했다.

발표에 따르면 FB-101은 c-Abl을 대상으로 하는 파킨슨병 치료제이다. 파킨슨병이란 신경세포 안에 알파시누클레인이 쌓여 세포끼리 신호 전달이 원활하게 되지 않으면서 신경세포가 파괴되는 질환이다. 최근 연구에 따르면 c-Abl이 과도하게 활성화되면 알파시누클레인이 쌓일 우려가 높은 것으로 알려져 있다.

건강한 성인을 대상으로 FB-101의 안정성, 내약성 및 약동학을 평가했던 Part A 임상실험은 위약 비교(Placebo-controlled), 이중맹검법(double-blind)으로 진행됐다.

해당 임상시험 결과, FB-101은 경구 투여 시 특정 용량까지 특이한 이상반응이 없었으며 약물을 지속해서 투여하는 것을 중지시킬만한 이상 반응도 없었다. 심장도 검사(Cardiodynamic test)에서 역시 큰 변화가 없었기 때문에 FB-101의 안정성을 퍼스트바이오 측의 확인했다는 설명이다.

아울러 FB-101의 혈중농도가 투여량에 비례하여 증가하는 것을 확인했으며 연령이나 성별에 따른 차이도 없었다는 것을 확인했다고 덧붙였다. 또한, 이번 임상시험에서는 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier, BBB)을 투과할 수 있는지를 확인하기 위해 뇌척수액(CerebroSpial Fluid, CSF) 농도 분석도 진행했으며 FB-101의 뛰어난 뇌내 노출도를 임상적으로 검증해내 뇌 질환 치료 약물로서 강점을 확인했다고 한다.

특히 FB-101 같은 경우 파킨슨병을 비롯하여 다양한 CNS 퇴행성 질환 치료제로 개발되는 중이기 때문에 약물이 뇌혈관장벽을 투과하여 뇌 안으로 도달하는 것이 가장 핵심이라는 입장이다. 최근 임상실험에서 실패한 동일 타겟의 약물 역시 뇌혈관장벽을 효과적으로 투과하지 못해 뇌에서의 농도가 낮아져 유효용량에 도달하지 못했던 것으로 추정되고 있다.

Part A를 성공적으로 바친 퍼스트바이오는 다음 단계인 Part B 임상시험에서 다양한 용량을 반복적으로 투여했을 때의 안정성 및 약동학, 약역학(인체에 약이 미치는 영향) 변수들을 평가할 예정이다.

미국 FDA IND 승인을 이미 획득했고, 2022년 연내에 Part B 임상시험 개시를 목표로 하고 있다. 임상시험 이후에는 확보된 데이터들을 분석해 가장 효과적으로 효능을 보일 유효용량을 산정하고, 파킨슨병 환자 대상으로 유효성 및 안정성 검증을 진행할 예정이다.