최근 국내 바이오 기업인 레고켐바이오사이언스와 에이비엘바이오가 공동개발한 항암 ADC(항체·약물 접합체) 물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1상 승인을 받아 업계의 주목을 받고 있다.

지난 3일 레오켐바이오사이언스는 중국 제약·바이오 기업 시스톤 파마수티컬스를 통해 미국 식품의약국으로부터 ADC 항암제 ‘CS5001’(ROR1-ADC)의 임상 1상 시험 계획을 승인 받았다고 밝혔다.

CS5001(국내 개발명 LCB71/ABL202)는 국내 바이오 기업인 레고켐바이오사이언스(레고켐바이오)와 에이비엘바이오가 개발한 R0R1 항체 타깃 항암 신약 후보물질이다. 이 물질은 레고켐바이오와 에이비엘바이오가 도출한 ADC 항암제로 인체에서 질환을 유발하는 항원을 선택적으로 공격하는 항체와 치료 약물을 결합하는 ADC 기술을 기반으로 만들어졌는데, 항체에 결합한 약물을 항원에 정확히 전달하도록 도와 약물의 효과를 극대화한다.

해당 기술이전은 암세포 특이적으로 활성화되는 레고켐바이오의 고유 adc링커, 톡신과 에이비엘바이오가 보유한 ror1 항체를 결합해 도출한 항암 신약후보물질(lcb71/abl202 anti-ror1 adc)을 대상으로 한다. 이 후보물질은 최근 허가 받은 이뮤노메딕스의 adc항암제 ‘트로델비’가 타겟하고 있는 난치성 암종 삼중음성유방암을 포함해 폐암 등의 고형암과 만성 및 급성림프구백혈병 등의 혈액암을 대상으로 개발이 예상된다.

레고켐과 에이비엘은 지난 2020년 10월 시스톤과 선급금 113억원을 포함해 그외 임상개발, 허가, 상업화에 따른 마일스톤 3986억원을 받는 기술이전 계약을 맺었다. 향후 상업화가 이뤄지면 매출액에 따른 로열티도 추가 수령하는 조건이다. 또한, 추후 시스톤에 의해 제3자 기술이전 발생시 모든 기술료 수입의 일부를 받는 수익배분 조건도 확보했다. 레고켐바이오와 에이비엘바이오는 모든 기술료에 대해 사전합의된 비율로 나누게 된다. 특히, 이번 미국 임상 진입에 따라 레고켐바이오는 시스톤으로부터 개발 단계 진입에 따른 추가 마일스톤을 수령할 전망이다.

이날 레고켐바이오 관계자는 “시스톤의 미국 임상 승인으로 인해 마일스톤을 수령하는 것은 맞다”면서도 “정확한 금액은 공개하기 어렵다”고 말했다.

시스톤은 이번 1상 임상시험에서 진행성 B세포 림프종과 고형암 환자를 대상으로 CS5001의 안전성과 내약성, 약동학을 평가할 계획이다.

또한 시스톤은 CS5001 글로벌 임상도 준비 중이다.

시스톤 최고과학책임차(CSO)를 맡고 있는 아치 체 박사는 “전세계적으로 임상 단계에 돌입한 ROR1 타깃 ADC는 3개에 불과하다”며 “CS50001은 비임상에서 혈액암과 고형암 치료 가능성을 입증했다”고 밝혔다.

이어 “이미 호주에서 CTN(임상시험신고)을 제출했으며, 조만간 중국에서도 IND를 제출할 계획”이라고 덧붙였다.