강남세브란스병원 채현욱 교수(소아청소년과)는 한국화이자제약이 지난 14일 개최한 '엔젤라 급여 출시 기념 기자간담회'에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료의 의학적 미충족 수요와 엔젤라의 임상적 의의를 설명하면서 이와 같이 말하였다.

DNA 재조합 기술을 통하여 반감기가 길어지게 된 ‘엔젤라'는 재조합한 인간 성장호르몬 제제로, 뇌하수체 성장호르몬 분비 장애로 인해 소아의 성장부전 치료에 대해 올해 1월 31일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았었다.

지난 9월 1일부터 건강보험 약제 급여 목록에 등재된 엔젤라는 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에 보험급여가 적용된다.

채현욱 교수는 "성장호르몬 치료 과정에서 소아 환자는 육체적, 심리적 부담을 받게 되며, 환자의 치료 순응도는 소아환자의 키 성장 속도와 선형 성장에 유의미한 영향을 미치는 중요한 요인"이라며 "일주일에 하루 이하로 투여를 놓친 치료 순응도가 높은 환자가 일주일에 3일 이상 투여를 놓친 환자군 대비 더 좋은 키 성장 속도 표준편차 점수를 보인 연구 결과도 있다"고 강조했다.

채 교수는 "실제 주사제는 소아 환자에서 순응도를 떨어뜨리는 요인"이라며 "가장 좋은 것은 성장호르몬 제제를 경구제로 개발해낸다면 좋겠지만, 그렇지 못한 상태에서 대부분의 회사들이 디바이스 개발에 집증하고 있다"고 설명했다.

이어 "하지만 디바이스의 발전에도 불구하고 매일 맞는 주사제는 결국 순응도를 높이는데 한계가 있다"며 "결국 대부분의 성장호르몬 제제가 매일 투여하는 주사제인 만큼, 결국 순응도를 높이기 위해선 주사 횟수를 줄이는 게 효과적인 방법"이라고 덧붙였다.

채 교수는 이어 엔젤라의 허가 임상연구에 대해 소개하며 "엔젤라는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 연간 키성장 속도에서 비열등성을 입증했으며, 유사한 안전성과 내약성 프로파일을 보였다"고 설명했다.

채 교수에 따르면, 엔젤라는 한국을 포함해 21개 국가에서 사춘기 이전의 소아 성장호르몬 결핍 환자 228명을 대상으로 주 1회 용법 엔젤라 투여(0.66 mg/kg/week)와 매일 용법 소마트로핀 투여(0.034 mg/kg/day)를 비교 평가한 다기관, 무작위배정, 공개라벨 3상 임상연구를 통해 효능 및 안전성을 인정 받았다.

연구 결과, 12개월 시점의 엔젤라 투여군의 연간 키 성장 속도는 1년에 10.1cm, 매일 투여하는 소마트로핀 투여군은 9.78cm로, 두 제제의 연간 키성장 속도 차이는 0.33cm였다. 또한 사전 지정된 하위그룹 분석에서도 엔젤라 투여군의 키성장 속도는 연령, 성별, 성장호르몬 분비 수치와 관계없이 소마트로핀 투여군과 유사하게 나타났다.

채 교수는 “주 1회라는 투여의 편의성과 프리필드펜 타입의 사용 편리성을 갖춘 엔젤라는 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 낮은 치료 부담을 보였고, 치료 경험의 만족도를 높여 환자와 보호자에게 선호되는 치료 옵션으로 확인됐다”며, “이번 엔젤라의 급여로 임상현장에서도 실제 처방이 이루어짐에 따라 소아 성장호르몬 결핍증 환자의 치료 순응도 향상에 기여해 엔젤라를 중심으로 성장호르몬 결핍증 치료 패러다임이 바뀔 수 있을 것으로 예상한다”고 언급했다.