17일 한미약품은 최근 유럽의약품청(EMA)이 랩스트리플 아고니스트를 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다. 이번 지정으로 한미약품의 삼중 작용 바이오신약 랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist)는 총 4건의 희귀의약품 지정을 받게 되었다.

랩스트리플 아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제해 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 한미약품은 원발 경화성 담관염 모델에서 랩스트리플 아고니스트의 담즙산 축적 감소, 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다. 원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다.

랩스트리플 아고니스트는 작년 3월에도 미국 식품의약국(FDA)로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받은 바 있은 바 있다. 또한 올해 5월에는 특발성 폐섬유증(IPF)으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

이번 지정으로 랩스트리플 아고니스트는 FDA로부터 세 가지 적응증, EMA로부터 한 가지 적응증 등 총 네 건의 희귀의약품 지정을 받은 신약이 됐다. 이로써 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 18건(FDA 9건, EMA 6건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐으며, 이는 국내 제약사 중 최다 기록이다.

FDA 및 EMA의 희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.