지난 30일 정부는 김강립 식품의약품안전처(이하 ’식약처‘) 처장의 주재로 ‘제4차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책심의위원회(이하 ’정책심의위원회‘)’를 개최했다. 이날 회의에서는 ‘2021년 첨단재생의료 정책 추진 현황’을 보고 받고, ‘고위험 임상연구 심의‧승인 절차 개선 방안’과 관계부처 합동으로 마련된 ‘2022년 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 시행계획’을 심의했다.

그동안 추진된 경과는 첨단재생의료 인프라 조성, 첨단재생의료 임상연구 활성화, 첨단재생의료 R&D 예산 지원 등 3가지 주요한 분야에서의 추진 현황과 계획이다.

◆ 첨단재생의료 체계 조성
우선 첨단재생의료분야의 기본적인 체계를 조성하기 위해 「제1차 첨단재생의료‧첨단바이오의약품 5개년 기본계획(2021~2025)」을 마련(2021.1월)하였다.

첨단재생의료 연구에 대한 국가 차원의 통합 심의체계 구축, 첨단재생의료실시기관 지정, 임상연구에 대한 R&D 예산 지원, 재생의료분야 전주기 기술개발 지원 등이 주요 과제로 담겼다.

임상연구를 실시할 수 있는 첨단재생의료실시기관이 총 34개 지정되었다.

올해 1월 실시기관이 갖추어야 할 시설‧장비, 인력, 작업지침서 등의 지정기준을 마련한 이후, 2차례에 걸쳐 실시기관 공모 및 지정 절차를 진행하였고, 세 번째 공모를 연말까지 진행 중이다.

첨단재생의료 실시기관 임상연구인력의 필수 기본 교육을 마련하여 운영(4월~)하고 있으며,임상연구인력, 세포처리시설 종사자 등 실시기관의 필수인력 총 787명이 교육을 수료하였다.

◆ 첨단재생의료 임상연구 활성화
첨단재생의료실시기관에서 제출한 임상연구 계획 중 적합 의결을 받은 계획은 총 6건이며, 이 중 고위험이 4건, 중위험이 2건이다.

고위험 임상연구계획 중 1건이 식약처의 최종 승인(2021.12.8)을 받았으며, 그 외 3건은 현재 검토 중에 있다.

식약처의 최종 승인을 받은 1호 연구는 CAR-T를 사용하여 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자의 치료를 목적으로 하는 것으로, 기존의 항암화학요법과 달리 암세포만을 정확히 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화할 것으로 기대된다.

‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ’심의위원회‘)’로 상정된 임상연구계획은 세포치료제가 대부분으로, 향후 유전자치료, 조직공학치료 등에 대한 임상연구의 활성화에 노력할 계획이다.

◆ 첨단재생의료 R&D 예산 지원
재생의료기술의 원천연구-연계연구-임상연구-임상시험-치료제 개발까지 전 주기에 걸친 R&D 지원을 실시하였다.

올해는 원천기술 16개, 연계기술 31개, 치료제‧치료기술 4개 등 총 51개 과제에 대해 지원 중이다.

- 원천기술 : 생체 내 리프로그래밍 궤적 프로파일링을 통한 타깃 세포 치료기술 개발 등 총 16개 과제 지원 중
- 연계기술 : 면역조절능 특화 줄기세포를 이용한 급성호흡곤란증후군 치료제 개발 등 총 31개 과제 지원 중
- 치료제기술 : 이영양성 수포성 표피박리증 치료제(ALLO-ASC-Sheet)의 유효성과 안전성을 평가하는 미국 내 제2상 임상시험 등 총 4개 과제 지원 중

고위험 1호로 승인받은 임상연구계획 등에 대한 임상연구비도 지원할 예정이다. (최대 연 10억 이내 및 최대 3년 지원)

◆ 고위험 임상연구 심의‧승인 절차 개선

기존의 고위험 임상연구 심의‧승인 절차의 이중 규제를 해소하기 위한 방안도 마련하였다.

기존 고위험 임상연구계획은 임상연구를 실시하기 위해 전문위원회의 검토 결과를 토대로 심의위원회에서 심의를 진행하고, 적합 의결 이후 식약처의 승인 절차가 진행됨에 따라, 심의위원회의 의결 이후 식약처에서 연구자에게 보완 자료 제출 요청 등 추가 심사가 이루어져, 최종 승인까지의 소요 기간이 장기화되고 연구 개시가 지연되는 등 문제가 발생하였다.

이러한 문제를 해소하기 위해, 임상연구계획에 대한 심의위원회 심의 전 전문위원회와 식약처에서 검토를 개시하고, 심의위원회 최종 심의 시 전문위원회와 식약처의 검토 결과를 종합적으로 판단하여 의결을 하게 된다.

식약처에서는 심의위원회의 결과에 따라 최종 승인 또는 부적합 결정 후 재생의료실시기관에 통보하게 된다.

연구계획의 심의를 개선된 절차로 진행하기 위해서는 연구자의 사전 동의가 필요하며, 연구자는 임상연구계획 신청 시 동의서 등 관련 서류를 심의위원회 사무국으로 제출하여야 한다.

절차 개선으로 고위험 임상연구계획의 최종 승인까지의 기간이 단축되고 필요한 연구가 적시에 개시가 가능할 것으로 기대된다.

또한 연구자 입장에서는 심의위원회 심의와 분리된 추가 검토 등이 진행되지 않아 행정 절차의 예측 가능성이 확보되고 불필요한 부담도 경감될 것으로 예상된다.

◆ 부처별 주요 추진과제
한편 ‘2022년 첨단재생바이오 시행계획’은 지난 1월 발표된 「제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획」의 총 46개 정책과제에 대한 부처별 2년 차 세부 이행계획을 담은 것으로, 2021년도부터 추진 중인 과제 40개와 2022년도부터 신규로 추진할 4개 과제*로 구성(‘21년 2개 과제 완료)되어 있으며, 부처별 주요 추진과제는 다음과 같다.

치료비 지원 프로그램 다양화, 재생의료 이슈의 사회적 논의 기반 마련, 해외 혁신기술 특허‧기술노하우 협력체계 구축, 조직공학 연구‧제조 인프라 구축

- 보건복지부 : 고위험 임상연구 심의‧승인 절차를 개선하고, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 사회적 공론기구를 구성한다.

고위험 임상연구계획에 대한 심의위원회 심의 시 식약처의 검토의견까지 종합하여 검토하도록 절차를 개선하기 위해 보건복지부 고시 및 가이드라인 등의 개정을 추진한다.

사회적 공론기구 구성을 통해 재생의료시술의 도입, 치료비 지원 등 재생의료 분야의 제도 개선 등에 대해 사회적 논의를 진행한다.

- 식품의약품안전처 : 임상연구와 첨단바이오의약품 인허가 심사 간 연계 방안을 마련한다. 유의미한 임상연구 결과를 첨단바이오의약품 인허가 심사 시 반영하여 의약품 인허가 기간 등의 단축을 추진한다.

- 과학기술정보통신부 : 내년에도 ’범부처재생의료기술개발사업‘을 통해 재생의료 기술의 전주기 R&D를 지원할 수 있도록 신규과제를 선정하고 지원한다. (보건복지부 공동사업)

- 산업통상자원부 : 첨단바이오의약품 범용기술 자립화 및 상용화 기반을 확충하기 위해 첨단바이오의약품 범용생산시스템 기술개발 사업의 예비타당성 조사를 추진한다.

또한, 바이오의약품 생산장비(세포배양, 분리정제), 핵심 원‧부자재(부품, 소모품) 등 국내 산업의 소재‧부품‧장비를 지속 지원한다.

 - 중소벤처기업부 : 중소기업 전략기술 로드맵(2022~2024)에 따라 중소기업의 첨단재생바이오 분야 미래 유망제품을 선정, 지원한다.

- 질병관리청 : 임상연구가 본격화됨에 따라 임상연구 안전성 모니터링 등을 개시하고, 첨단재생의료 실시기관의 안전관리체계 점검 등을 실시한다.

김강립 식품의약품안전처장은 “2021년은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 분야의 기반을 체계적으로 마련하여 본격적인 운영을 개시한 해였다”라고 평가하며, “각 부처에서는 2022년도 신규과제를 포함한 정책과제들을 예정대로 추진하여 연구자, 기업, 환자들의 수요에 맞는 제도로 지속 개선함을 통해 신뢰받는 재생의료 제도를 만들어 우리나라가 선진국과 어깨를 나란히 할 수 있는 재생의료강국의 토대가 될 수 있기를 기대한다”라고 밝혔다.