보험심사평가원이 최근 급여 문턱을 통과한 초고가 신약에 대해 치료성과를 기반으로 급여 지급 및 환급을 결정하는 절차를 검토하고 있다고 밝히면서 고가 약제에 대한 급여화가 가속화될 전망이다.

장용명 심평원 개발상임이사는 8일 가진 전문기자협의회 간담회에서 "1회 투여로 치료 효과를 기대하는 '원샷 치료제' 등 초고가 신약의 맞춤형 급여 등재 제도를 마련하고 있다"고 밝혔다.

◆ 초고가 신약 급여 통제 방안은?
최근 보건당국은 초고가 신약 급여를 어떻게 통제할 것인지 고민하고 있다. 구체적으로 한국노바티스 백혈병 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)가 지난달 심평원의 약제급여평가위원회를 통과해 급여 방식이 논의 중이다. 이와 함께 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 또한 지난해 5월 요양급여 결정이 신청돼 심평원 내부에서 나머지 절차를 검토하고 있는 것으로 전해졌다.

장 이사에 따르면 졸겐스마는 현재 학회 의견 수렴을 거쳐 전문가 의견 청취 및 자문회의를 개최해 임상적 유용성에 대해 논의했으며, 약제급여기준소위원회에서 급여기준 설정 후 약평위에 심의될 예정이다.

◆ 치료성과 기반 환급기전 검토
심평원은 우선 이들 약제에 대해 치료성과 기반 환급기전을 검토한다는 방침이다.

1회 투약으로 치료효과가 나타나는 ‘원샷(One-shot) 치료제’ 등 개인 맞춤형·유전자 치료제인 초고가 신약이 결정 신청됨에 따라 여기에 맞는 맞춤형 급여 등재 제도가 마련된 상태다.

하지만 이러한 약제들은 상대적으로 높은 가격과 장기 효과에 대한 불확실성으로 인해 기존 평가 방법으로는 비용효과성 입증에 한계가 있어, 성과평가 및 총액제한 등 위험분담이 필요한 상황이다.

<킴리아>
한국노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아’의 경우 투약한 모든 환자에서 일정기간의 환자 상태를 의무적으로 수집해, 환자 단위 성과평가 결과에 따라 투약 후 ‘효과가 없는’ 환자에 대해 제약사에서 일정 금액을 환급하게 될 예정이다.

또한 일정 금액 이상 청구 시, 초과 금액을 모두 반환하는 ‘총액제한 계약’을 조건으로 급여할 예정이며, 일정기간 이후(등재 4년차)에는 위험분담 재평가 대상에 해당한다.

<졸겐스마>

희귀질환인 척수성근위축증 치료제 ‘졸겐스마’는 한국노바티스로부터 요양급여 결정이 신청돼 내부 검토 중인 단계에 있다.

지난해 7~8월에 학회 의견 수렴을 거쳐 같은 해 10~12월까지 전문가 의견 청취 및 전문가 자문회의를 개최해 임상적 유용성 등에 대해 논의했다. 현재는 약제급여기준소위원회에서 급여기준 설정 후 요양급여의 적정성 등을 평가하기 위해 약제급여평가위원회 심의가 예정 돼 있다.

또한 졸겐스마 역시 1회 투여로 효과가 나타나는 약제이므로 급여권에 진입한 킴리아와 동일하게 장기 효과에 대한 불확실성과 비용효과성 입증 한계를 극복하기 위해 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다.

장 이사는 “졸겐스마 또한 킴리아와 동일하게 장기 효과에 대한 불확실성, 비용효과성 입증 한계를 극복하기 위한 치료성과 기반 환급기전을 검토하고 있다”고 밝혔다.

앞으로도 고가 약제들이 줄지어 급여에 진입할 가능성이 높게 점쳐지고 있는 만큼 비용 관리에 집중할 것으로 보인다.

◆ 기등재의약품 대상 ‘급여적정성 재평가’ 
이달에는 지난해에 이어 급여적정성 재평가 대상도 새로 선정한다.

콜린알포세레이트 시범사업과 5개성분(빌베리건조엑스, 아보카도-소야, 은행엽엑스, 실리마린, 비티스비니페라) 본 사업을 추진하면서 평가대상 선정기준에 대한 재검토와 예측가능성 제고를 위한 2~3년 재평가 대상 공개가 필요하다는 의견이 있었다.

이와 관련해 지난해 9월부터 전문가 자문회의 등을 통해 평가 필요 성분 및 기준 등에 대한 논의를 진행했고 지난 12월에 진행된 제약협회와의 간담회에서 이해관계자의 의견수렴을 통해 재평가 대상 성분에 대한 기준 등을 마련했다.

현재 2월 약제급여평가위원회에서 재평가 대상 선정 관련 심의가 이뤄질 예정이며, 2월 중에 재평가 대상성분 선정 결과를 공개할 방침이다. 오는 3월부터는 근거에 기반한 실무 검토와 전문가 자문회의 등을 바탕으로 적정성 재평가를 수행할 계획이다.