10월 28일 뉴라클사이언스는 캐나다 보건부로부터 국내 개발 치매 항체 신약으로서는 최초로 퇴행성 뇌질환 항체치료제 ‘NS101’의 임상 1상 시험승인신청(CTA) 승인을 받았다고 발표했다.

승인된 NS101 임상 디자인은 건강한 남성 약 60명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 및 단회투여 용량 증량으로 NS101의 정맥주사 투여시 안전성, 내약성, 약동력학 및 면역원성을 확인한다. 해당 결과는 임상 2상에서의 투여용량을 탐색하는 근거 자료가 될 수 있다. 주요 임상평가지표는 NS101의 안전성 및 내약성을 평가하는 것이며, 이차지표는 NS101 투여 후 혈액과 뇌척수액 내에서의 약동력학 및 면역원성을 확인하는 것이다.

NS101은 시냅스 연접의 구조적 활성화를 촉진해 중추신경을 재생시키는 신규 약물작용기전을 갖고 있다. 이를 통해 알츠하이머 치매를 비롯해 근위축성 측삭경화증(루게릭병), 외상성 척수손상 등 다양한 중추신경계 질환 치료제로 개발 중이다. NS101의 신규 약물표적인 FAM19A5는 뉴라클사이언스가 바이오 빅데이터 및 최적화된 약물표적 발굴을 위한 생명정보학적 방법론을 통해 발견했다.

FAM19A5는 중추신경계에서만 특이적으로 발현하는 단백질로 신경돌기의 성장 및 시냅스 연접을 억제하는 기능을 갖고 있다. NS101은 이를 제거해 신경 기능 회복을 촉진하는 원리를 통해 치매 등 퇴행성 뇌질환 치료 효과를 보려는 항체치료제다. 뉴라클사이언스는 NS101의 신경 퇴행 방지 및 재생 촉진 효과를 다양한 비임상연구에서 확인했다고 설명했다.

성재영 뉴라클사이언스 대표는 “NS101은 세계 최초로 신경연접 억제 단백질을 제거함으로써 신경 재생을 촉진하고자 하는 새로운 기전의 치매 치료제”라며 “현재 글로벌 임상시험 진입뿐 만 아니라 다수의 글로벌 제약사와 비밀유지계약을 맺고 기술이전을 논의 중이다. 이러한 성과들을 통해 내년도에는 코스닥 상장을 추진할 계획”이라고 밝혔다.

뉴라클사이언스는 자체 플랫폼 기반기술에 의한 신약 표적 탐색 및 후보물질 발굴을 통해 치매 등의 퇴행성 뇌질환, 약물유발성 및 신경병증성 변비 등 다수의 적응증에 대한 신약개발 파이프라인을 보유하고 있다.