BMS CAR-T세포 치료제인 ‘아베크마’(성분명 아데캅타진 비클류셀, ide-cel)가 확증 임상시험까지 성공적으로 마무리하며 미국식품의약품(FDA) 정식 승인 절차를 마무리했다. 하지만 현재까지는 국내 허가 및 출시의 행보가 진행되고 있지 않는 답보 상태인 것으로 확인됐다.

BMS와 블루버드바이오(Bluebird bio)가 공동개발한 아베크마는 다발골수종에서 처음으로 신속승인을 받은 CAR-T세포 치료제다. 지난 2021년 3월 이전에 4회 이상 치료를 받은 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 'KarMMa-2' 연구를 바탕으로 FDA로부터 신속 승인을 받았다.

신속승인을 받은지 2년여 만인 이달 10일 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 임상시험을 진행한 결과, '아베크마'가 표준요법 보다 효과가 우수하다는 3상 임상시험 'KarMMa-3' 연구 결과가 발표되며 정식승인 기대를 높이고 있다.

KarMMa-3 연구는 이전에 2~4개의 치료를 받았고 마지막 치료에 불응한 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자 386명을 대상으로 '아베크마' 또는 '5가지 표준요법 중 하나'를 2:1 비율로 무작위 배정해 효능 및 안전성을 비교했다. 1차 평가변수는 무진행생존기간(PFS)이었으며 2차 평가변수는 전체생존기간(OS), 전체반응(OR) 등이었다.

연구 결과, 중앙값 18.6개월의 추적관찰 기간 기준 아베크마군 mPFS는 13.3개월로 표준 요법군 mPFS 4.4개월 대비 질병 진행 또는 사망 위험 비율을 51% 감소시켰다. 반응률은 아베크마군이 71%, 표준 요법군이 42%였으며 완전반응(CR)은 39% 대 5%로 차이를 보였다.

지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표된 '아베크마'의 2상 임상 KarMMa-2 연구 결과인 73% 반응률과 mPFS 8.8개월과 비교하면 유사한 반응률과 더 나은 무진행 생존을 입증한 것이다.

KarMMa-3 연구진은 "치료 옵션이 제한됐던 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자에 아베크마는 표준 요법 보다 더 긴 무진행 생존기간과 낮은 질병 진행 또는 사망 위험을 입증했다"며 "이번 결과로 향후 승인을 포함해 환자들이 사용 가능한 선택지가 될 것"이라고 전했다.

사용할 수 있는 대부분의 치료 옵션을 사용한 환자들이 대부분인 다발골수종 5차 치료에 새로운 치료법이 등장했다는 점에서 주목되는 결과지만, 국내에선 그림의 떡인 모습이다. CAR-T세포 치료제는 그 특성상 해당 기업에서 치료제를 국내에 들여오지 않는 이상 처방이 불가능한데, 본지 확인 결과 한국BMS는 아베크마의 국내 도입을 위한 신청 등을 아직 진행하고 있지 않은 상황이다.

다만 한국BMS제약 이혜영 대표가 지난해 "CAR-T 치료제를 최대한 신속하게 도입하는 데 많은 관심을 가지고 있고, 지속적으로 출시를 검토 중"이라고 밝힌 바 있는 만큼, 국내 도입 가능성은 여전히 열려 있다.