희귀질환들의 약제 사전심의 제도로 인해 초고가 약제의 급여권의 진입이 앞당겨왔으나 어려운 급여 기준으로 인하여 사전심의 절차를 거쳐가는 과정에서 약제를 투약하는 시기를 놓쳐버리는 사례가 발생하고 있음을 지적하는 내용들이 나왔다.

지난 11일 신현영 의원(더불어민주당)이 국회의원회관에서 열은 ‘희귀질환 약제 사전심의 제도 개선방안’ 토론회에서 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 및 솔리리스(에쿨리주맙)에 대한 낮은 사용 승인율을 지적하고 있는 의료 현장들의 의견이 제기되었다.

순천향대천안병원 방사선종양학과 원용균 교수는 “aHUS의 경우 중환자실에 있으면서 투석을 받고 있는데 응급상황에서 (사전심의를) 신청해 다른 질환이 아닌 걸 명확하게 증명해야 급여가 가능하다보니 응급심의를 함에도 불구하고 심의신청에 필요한 검사 결과를 기다리다보면 적절한 시기 투약하지 못하는 부분이 아쉽다”고 말했다.

원 교수는 “급여기준 개선도 쉽지 않다. aHUS로 신장이식을 시행하는 경우 의료진만 사전심의를 신청하도록 돼 있는데 상급종합병원 의료진이 신청함에도 승인율이 20% 정도”라며 “예를 들어 5명이 약을 썼는데 4명이 삭감이라면 그 약을 쓰기 어렵다. 급여기준을 다시 돌아볼 필요가 있다”고 했다.

원 교수는 “그러나 급여기준을 바꾸려고 하면 희귀질환 특성상 명확하게 디자인된 3상 임상시험 자료가 적은 경우가 현실”이라며 “전문가집단 지성을 모아 유연하게 반영할 수 있어야 한다. 급성질환을 응급으로 심의하는 게 힘들다면 사전심의제도가 아닌 다른 방법으로 바꾸는 생각도 해볼 수 있다”고도 했다.

대전을지병원 신장내과 이수아 교수도 희귀질환 환자들이 적기 치료를 받을 수 있도록 ‘선 투약 후 심사’ 제도 도입 등 새로운 심의제도 필요성을 강조했다.

이 교수는 “사전심의제도 취지는 알고 있지만 그 취지에만 너무 몰두하다보니 현장에서는 환자 진료하는데 있어 장애물이 되고 있다는 생각이 든다”며 “제도도 좋고 정책도 좋지만 환자 살리는 게 우선이니 긴급이나 응급에서 우선 사용한 후 심의하는 제도 등 유연하게 바뀌었으면 좋겠다”고 했다.

보건복지부 오창현 보험약제과장은 “올해 18개 신약 중 사전승인 약제는 2개다. 사전심사제는 (희귀질환 약제의) 고가적 측면, 불확실성, 약 오남용 우려 측면에서 시행하는데 앞으로는 제도 개선을 하고자 건강보험심사평가원에서 여러 안을 만들고 있다”고 말했다.

오 과장은 “사전심사에 적용하는 약제 기준은 무작정 쭉 가는 게 아니라 일정기간으로 정하자는 논의를 하고 있다”며 “솔리리스 등 오래된 것들 중 안정적으로 승인되는 약제부터는 사전 승인을 사후로 전환하는 방안을 검토하고 있다”고 했다.

오 과장은 “앞으로 심의일 기준으로 14일 이내로 접수일자를 바꿔 환자들과 의료기관들의 편의성을 높이고자 한다”며 “접수일과 통보일, 서식도 정형화해 병원 작업도 수월하도록 좀 더 논의하겠다”고도 했다.

질병관리청 이지원 희귀질환관리과장도 “aHUS의 경우 50%가 일차성이고 나머지가 이차성으로 사전심의 과정에서 이차성을 배제해야 하기 때문에 의무기록을 어느 정도 리뷰를 해야 일차성인지 이차성인지 판단근거가 되므로 사전심의 제도 자체 필요성은 존재하는 것 같다”고 말했다.

이 과장은 “다만 심의 기준이나 실제 심의과정에 있어 좌절이 있을 수 있다는 점은 이해하고 정부도 희귀질환 환자들의 목소리를 더 듣고 더 나은 정책방향에 대해 검토해 보고 폭넓게 고민해보겠다”고 했다.